Trogodišnji Oliver Chu iz Kalifornije postao je prva osoba s Hunterovim sindromom (MPSII) koja je primila pionirsku gensku terapiju u Manchesteru. Ovo rijetko, nasljedno oboljenje uzrokuje progresivno oštećenje tijela i mozga, a većina teško oboljelih dječaka ne doživi 20. godinu.
Prije terapije, Oliver nije mogao proizvoditi enzim IDS, ključan za razgradnju određenih materija u tijelu. Do sada je jedini tretman bila skupa sedmična infuzija lijeka Elaprase, koja ne može pomoći mozgu, prenosi BBC.
U decembru 2024. Oliveru su izvađene matične ćelije koje su potom u Londonu genetski modificirane – naučnici su umetnuli ispravan gen koji omogućava proizvodnju enzima, i to u obliku koji može preći krvno-moždanu barijeru. U februaru 2025. izmijenjene ćelije su mu vraćene kroz dvije infuzije.
Već tri mjeseca kasnije, u maju, porodica i ljekari vide jasne znakove napretka: Oliver bolje hoda, govori, razvija se i, najvažnije, više ne treba sedmične infuzije jer sam proizvodi enzim. Njegova majka kaže da je „potpuno drugačiji“ i puno aktivniji.
Do avgusta testovi potvrđuju da terapija radi: Oliver sada proizvodi stotine puta više enzima nego prije, a kognitivno i fizički svakodnevno napreduje. Ljekari su optimistični, ali oprezni, jer je potrebno dugoročno praćenje.
Ukupno pet dječaka iz svijeta učestvuje u ispitivanju, koje bi, ako bude uspješno, moglo dovesti do licenciranja ove revolucionarne terapije i primjene kod drugih oboljenja sličnog tipa.
Porodica Chu kaže da je „vječno zahvalna“ što je ispitivanje spašeno od otkazivanja i nadaju se da će i stariji sin Skyler jednog dana dobiti isti tretman.
(Vijesti.ba)